Ur BioStock 15 november, 2024:

Respiratorius vd: ”Fortsätter minska risken i projektet”

Partneringarbetet fortgår för Respiratorius, som nyligen släppte sin rapport för det tredje kvartalet. USA-patentet är efter många om och men godkänt och fokus ligger nu på att fortsätta förfina projektet med VAL001, med särskilt fokus på det regulatoriska arbetet.

– Vi har en tydlig strategi som handlar om att klargöra och förstärka bolagets värden  samt en tydlig regulatorisk strategi, säger Johan Drott till BioStock.

Lundabaserade Respiratorius utvecklar VAL001 för behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom. Läkemedelskandidaten är tänkt som en förbehandling till standardbehandlingen R-CHOP, och med positiva fas I/IIa-data i ryggen har bolaget rekommenderats att gå direkt till fas III, för att därefter ha möjlighet att skicka in all dokumentation för ett marknadsgodkännande.  Det är här man nu står, med en partner som kan tänka sig att delfinansiera studien, och pågående arbete för att säkra ytterligare en eller flera partners som kan vara med på resan.

I Q3-rapporten skriver vd Johan Drott att bolaget under kvartalet inledde arbetet med att ”förfina och förstärka värdet av VAL001”, med särskilt fokus på en regulatorisk strategi som ligger i linje med förväntningarna från de regulatoriska myndigheterna.

Flera initiativ minskar risk

– Man kan övergripande säga att det här arbetet handlar om att identifiera och minska risker och osäkerheter i projektet så mycket som möjligt, säger Johan i en intervju med BioStock.

– Arbetet ligger i linje med frågor som uppkommit vid kontakter med potentiella partners. Det handlar mycket om att lyssna och lära för att räta ut eventuella frågetecken och göra erbjudandet så attraktivt som möjligt för en partner. I dialogen med potentiella partners lyfts frågor som vi successivt betar av och det regulatoriska arbetet är ett exempel på det.

Ett annat exempel är den nya formuleringen av VAL001 som tagits fram – där man kombinerar omedelbar och fördröjd frisättning av natriumvalproat. Inledningsvis bestod projektet i stort av data som visade att natriumvalproat var lovande i kombination med kemoterapi.

Förutom att PK-data visat att den nya formuleringen är mer fördelaktig, jämfört med tillgängliga formuleringar av valproat, innebär den också att Respiratorius nu har en egen väldefinierad produkt. Ytterligare en följdeffekt blir att skyddet av innovationen nu kan förlängas ytterligare.

Patentskyddet stärkt

På tal om just IP-skydd kunde Respiratorius under kvartalet till sist få det efterlängtade amerikanska patentet för den orala formuleringen av natriumvalproat. Granskningsprocessen har varit ovanligt utdragen och komplicerad, med flera invändningar från granskare på det amerikanska patentverket. Genom en överklagan till överklagandenämnden fick Respiratorius dock samtliga invändningar upphävda, vilket banade väg för godkännandet.

Den här  formuleringen av natriumvalproat är nu skyddad i USA, Japan och Kanada, och processen är även i gång gällande den europeiska marknaden.

– I förhållande till en partneringprocess är det enligt min erfarenhet viktigt att det finns ansökningar på plats. Det är positivt med godkännanden så klart, men det är inte avgörande. Med aktiva ansökningar kan man göra mycket under resans gång, då de är levande dokument. Därför var det viktigt för oss att få liv i USA-ansökan igen, eftersom granskaren hade lagt ned den.

Ny ansökan ska öka skyddet ytterligare

Bolaget har även skickat in en patentansökan som gäller den färdigutvecklade produkten och detaljer kring formuleringen för att uppnå optimal frisättning av valproat för den avsedda användnigen som förbehandling. Den ansökan nådde den nyligen internationell fas.

– Jag kan inte säga någonting om när vi skulle kunna få besked om godkännande, men det vi vet från den preliminära granskningen är att det ser bra ut.

Finansiering säkrad för 2025

Tittar vi på den finansiella delen av rapporten kan vi konstatera att kassaflödet under kvartalet uppgick till cirka -1,7 Mkr. Detta innebär att kassan vid periodens utgång uppgick till drygt 9 Mkr.

– I och med kapitalanskaffningen i våras har vi nu tillräckligt med medel för att genomföra de aktiviteter vi planerat för detta och nästa år, avslutar Johan Drott.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.