BioStock 20 september, 2022:

Lundabolaget Respiratorius är i full gång med analyserna från PK-studien med VAL001 som pågått under sommaren. Nu rapporteras en första resultatavläsning, samtidigt som det japanska patentverket beslutat sig för att bevilja patent. BioStock kontaktade bolagets vd Johan Drott för att få veta mer.

Respiratorius utvecklar läkemedelskandidaten VAL001 för behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom, tillsammans med dagens standardbehandling av sjukdomen – R-CHOP. VAL001 är tänkt att användas som förbehandling till R-CHOP för att göra den mer effektiv och man har tidigare fått indikationer på att man är något på spåren.

Faktum är att den data som presenterats hittills varit så lovande att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA rekommenderat Respiratorius att gå direkt till fas III istället för att först genomföra en fas IIb-studie. Dessutom behövs endast en fas III-studie istället för, som vanligtvis, två.

Positiva resultat från PK-studie

Den farmakokinetikstudie, eller så kallad PK-studie, som genomförts under våren och sommaren är nu avslutad. Studien undersökte den nyutvecklade formuleringen av kandidaten, för att ta reda på hur det aktiva ämnet valproat tas upp i kroppen. I den nya formuleringen kombineras en omedelbar frisättning med en fördröjd frisättning av valproat. Detta gör att patienten bara behöver ta läkemedlet två gånger per dag, istället för tre som tidigare. Det kan tyckas trivialt, men eftersom doseringen sker var åttonde timme och i samband med matintag, blir slutprodukten mycket lättare att administrera för patienten.

Från PK-studien kan Respiratorius nu rapportera preliminära resultat, som visar att koncentrationerna av valproat i plasma var de förväntade i försökspersonerna. De motsvarade koncentrationerna som uppmättes med det referensläkemedel som användes vid bolagets fas I/II-studie Valfrid, där man doserade tre gånger dagligen.

Patent godkänt i Japan

Utöver PK-data har Respiratorius även fått en så kallad Notice of Allowance från det japanska patentverket gällande den nya formuleringen av VAL001. Japan blir alltså det första landet att godkänna den nya formuleringen. Prioritetsdatumet för ansökan är 21 april 2016, vilket innebär att patentet ger en marknadsexklusivitet fram till 2036.

Vd kommenterar

I samband med resultat och patentbesked kontaktade BioStock Respiratorius vd Johan Drott för att få veta mer.

Först och främst så har ni nu fått patentgodkänt i Japan för er nya formulering av VAL001. Vilka marknader har ni riktat in er på utöver Japan?

– Patentprocessen löper i USA, Europa och ett antal länder till.

Ni har nu fått preliminära resultat med den nya formuleringen av VAL001. Vad är det som gör att ni siktar på två doseringar per dag istället för tre?

– När vi gjorde första studien så använde vi ett existerande läkemedel som finns på marknaden för att göra det så enkelt för oss som möjligt. För ett bolag i vår storlek är det inte rimligt att först utveckla en formulering för att sedan testa om det fungerar. Den gången behövde vi dosera tre gånger dagligen. Men det är inte så optimalt eftersom man måste dosera var åttonde timme, vilket gör att man börjar klockan åtta på morgonen och sedan måste ta sista dosen vid midnatt.

– Blir det för krångligt att dosera så ökar risken att patienten inte håller sina doseringsintervall. Då riskerar man att få fel koncentration – blir koncentrationen för hög så riskerar man bieffekter och blir den för låg så minskar den efterfrågade effekten.

– Nu när vi har fått ner det till två doseringar per dag blir läkemedlet mycket enklare att använda.

Vad händer i studien nu?

– Nu kommer vi att fortsätta analysen och gå mer på djupet. Det vi vet nu är att den nya formuleringen med sina två doseringar är likvärd den tidigare formuleringen som hade tre. Kanske kan vi se något som indikerar att den nya formuleringen till och med är bättre? Det får vi se nu när vi tittar närmre på resultaten.

– Utöver det så har vi ju dragit igång marknadsföringen av VAL001 och våra nya resultat kommer så klart att vara en del av det paket som presenteras för potentiella partners. Utöver den kliniska potentialen i behandlingen så är den, som tidigare nämnts, användarvänlig. De övriga läkemedlen i R-CHOP-behandlingen kräver sjukhusinläggning medan VAL001 kan tas hemma av patienten själv.

– En behandling som inte bara ger god effekt utan dessutom kan ges i en formulering som underlättar för patienten är naturligtvis en egenskap som är viktig att framhålla.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

LÄS ARTIKELN på BIOSTOCK